- klinicky významná kontrola krvácení u pacientů s hemofilií A bez inhibitoru FVIII starších 12 let
- žádné nové bezpečnostní signály ani po 5 letech sledování
Cílem analýzy bylo zhodnocení účinnosti a bezpečnosti emicizumabu v delším časovém období. Studie sledovaly 151 (HAVEN 3) a 40 (HAVEN 4) mužů s hemofilií A bez rozvinutého inhibitoru koagulačního faktoru VIII.
(n=90; 47%)1
(n=101; 53%)1
Všichni pacienti byli muži různých ras ve věku 13–77 let. Před vstupem do studie byli léčení jak profylakticky (n=90), tak epizodicky (n=101) s různým počtem diagnostikovaných cílových kloubů (rozpětí 0–8).
Medián (rozpětí) doby sledování:
- HAVEN 3: 262,29 (17,3–288,3) týdne,
- HAVEN 4: 251,86 (71,9–276,3) týdne.
Medián (rozpětí) doby užívání léčby:
- obě studie: 248,14 (6,1–287,1) týdne.
Během prodloužené fáze studií měli účastníci možnost přejít na kterýkoli ze schválených dávkovacích režimů emicizumabu (1,5 mg/kg týdně, 3 mg/kg jednou za 2 týdny nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny) podle osobní preference.
Podíl pacientů s nulovým léčeným krvácením se v průběhu času zvýšil nebo zůstal stabilní. Celkově svou příslušnou studii dokončilo 97,9 % pacientů. Většina z nich přešla na komerční emicizumab, nebo do programu přístupu k léčbě po ukončení sledování ve studii.
Roční míra léčených krvácení u všech pacientů klesla z 2,0 v týdnech 1-24 (n=188) na 0,8 v týdnech 217–240 (n=99). Pokles v ABR byl zaznamenán hned v druhém časovém úseku 24 týdnů sledování (25-48) a od té doby zůstaly hodnoty ABR stabilní.
Během celé doby sledování vykazoval emicizumab příznivý bezpečnostní profil (729 pacientoroků).
Ve studii HAVEN 3 byly hlášeny dvě tromboembolické příhody: infarkt myokardu a akutní koronární syndrom. Oba účastníci měli kardiovaskulární rizikové faktory a investigátoři příhody nedávali do souvislosti s léčbou emicizumabem.
Ani v jedné studii nebyly hlášeny žádné trombotické mikroangiopatie.
- Mahlangu J, et al. EAHAD 2023; prezentace posteru PO135, dostupné na go.roche.com/hemlibra-poster
- MAHLANGU, Johnny, Johannes OLDENBURG, Ido PAZ-PRIEL, et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. New England Journal of Medicine [online]. 2018, 379(9), 811-822. ISSN 0028-4793. Dostupné na go.roche.com/hemlibra-mahlangu
- PIPE, Steven W, Midori SHIMA, Michaela LEHLE, et al. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study. The Lancet Haematology [online]. 2019, 6(6), e295-e305. ISSN 23523026. Dostupné na go.roche.com/hemlibra-pipe
FVIII = koagulační faktor VIII, ABR = roční míra krvácení, n = rozsah souboru/počet všech prvků statistického souboru