Schválení proběhlo na základě výsledků studie HAVEN 6 prezentovaných na konferenci Mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH) 2022. Primárním cílem studie bylo vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a dalších parametrů (farmakokinetiky, farmakodynamiky, kvality života, aj.) u osob s hemofilií A bez rozvinutého inhibitoru koagulačního faktoru VIII, různých věkových skupin, s jinou než těžkou formou onemocnění. I u této skupiny došlo k významnému poklesu léčených krvácení a v souvislosti s emicizumabem nebyly zaznamenány žádné nové ani závažné bezpečnostní signály.
(n=51; 70.8%)1
(n=21; 29.2%)1
V říjnu 2021 dostalo emicizumab 72 pacientů, a to 51 se středně těžkou hemofilií A a 21 s lehkou hemofilií A.
Pacienti dostávali emicizumab v průměru 55,6 týdnů. Zařazeno bylo 51 % účastníků s profylaxí faktorem VIII a 33 % mělo diagnostikované cílové klouby.
Dávkování bylo stejné jako je zavedené v klinické praxi u pacientů s těžkou formou hemofilie.
Modelovaná roční míra všech krvácení před zařazením do studie HAVEN 6 byla 10,1.
Modelovaná roční míra léčených krvácení při užívání emicizumabu byla 0,9. Dvě třetiny pacientů byly bez léčených krvácení.
Tato data ukazují, že emicizumab nabízí účinnou léčebnou možnost s příznivým bezpečnostním profilem lidem se středně těžkou a lehkou hemofilií A bez inhibitoru koagulačního faktoru VIII indikovaným k profylaxi.
Na tuto otázku se pokouší odpovědět prof. Johnny Mahlangu, MD (Univerzita Witwatersrand, Johannesburg, Jižní Afrika) v sérii tří videí.
V případě zájmu o léčivý přípravek HEMLIBRA se na nás neváhejte obrátit. Rádi Vám budeme nápomocni v zajištění dostupnosti léku pacientovi.
- Souhrn informací o přípravku HEMLIBRA dostupné na go.roche.com/hemlibra-informace
- Tisková zpráva, dostupná na go.roche.com/hemlibra-tz
- Podmínky úhrady léku HEMLIBRA, dostupné na https://go.roche.com/hemlibra-uhrada
- Hermans C et al. Presented at ISTH 2022; Abstract and presentation OC 30.5 Noone D et al. Presented at ASH 2020; Abstract and poster 3449
- NÉGRIER, Claude a Johnny MAHLANGU. Emicizumab in people with moderate or mild haemophilia A (HAVEN 6): a multicentre, open-label, single-arm, phase 3 study. Lancet Haematology [online]. 2023, 1/2023. Dostupné na go.roche.com/hemlibra-studie