Léčba hemofilie a současné trendy
Společnost Roche se již více než 20 let věnuje výzkumu s cílem poskytovat léčbu lidem s poruchami srážlivosti krve včetně hemofilie A. Zavázali jsme se k rozvoji inovativních přístupů ke zlepšení léčby těchto závažných poruch.
Standardní léčba hemofilie A spočívá v podávání substitučního faktoru VIII. Většinou léčba vyžaduje častou nitrožilní aplikaci, obvykle několikrát týdně. Tento typ léčby může být omezující pro pacienty1 nebo jejich pečovatele. To může mít vliv na ochotu pacienta při léčbě spolupracovat,2,3 protože někteří pacienti si aplikují léčbu „on demand“, kdy dojde ke krvácení, a nikoli preventivně, aby se zabránilo výskytu krvácení.4
Léčbu může zkomplikovat vznik inhibitorů. Jde o protilátky vyvinuté imunitním systémem organismu, které neutralizují substituční srážecí faktor,5 protože ho identifikují jako cizí. Tyto inhibitory pak brání v účinné léčbě. Tento typ inhibitoru vzniká u jednoho ze čtyř lidí (25 až 30 %) se závažnou hemofilií A.6
Možnosti léčby pro osoby, u kterých se vyvinuly inhibitory, jsou omezené. Tito pacienti mohou užívat léčbu faktoru VIII ve velmi vysokých dávkách po dlouhou dobu, takže imunitní systém snáší faktor VIII. Jedná se o tzv. indukční imunotoleranční léčbu (ITI). Pokud ITI selže nebo není vhodná, mohou být další alternativou tzv. bypassové přípravky. Ty mají schopnost obejít inhibitor a dostat se k příslušnému faktoru. Stejně jako u substitučního faktoru VIII se podávají nitrožilně a s ještě vyšší frekvencí.7
Monoklonální protilátky a genová terapie
Zcela novými přístupy k léčbě hemofilie A jsou monoklonální protilátky a genová terapie. Monoklonální protilátky se liší od léčby náhradním faktorem VIII jak složením molekuly, tak účinkem. V případě léčby monoklonálními protilátkami proto nemusí docházet k tvorbě inhibitorů, které by zastavovaly jejich účinnost.8 Zároveň probíhají klinické zkoušky genové terapie, která přináší do jaterních buněk pacienta gen pro faktor VIII.9 I genová terapie by v budoucnu mohla vést k vyléčení hemofilie A.
Podívejte se na poslední díl seriálu o "Srážecím týmu", ve kterém se dozvíte o tom, jak tyto dva alternativní způsoby léčby fungují.
Podívejte se na video o monoklonálních protilátkách (AJ).
Poslechněte si rozhovor se Sandrou Horning (AJ), medicínskou ředitelkou, o monoklonálních protilátkách a jejich významu pro léčbu hemofilie A.
Další informace v angličtině najdete na Roche.com.
Budoucí možnosti léčby hemofilie
Reference:
- Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.
- Remor E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901–e905.
- Hacker MR, et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7: 392-6.
- Astermark, J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43 (suppl 4):S3-S7.
- Whelan SF et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013;121:1039–48
- Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013;27:179–84
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
- Morfini M. A New Era in the Hemophilia Treatment: Lights and Shadows! Journal of Hematology & Transfusion 2016; 4(3): 1051
- Miao C. Hemophilia A gene therapy via intraosseous delivery of factor VIII-lentiviral vectors. Thrombosis Journal2016; 14(1): 41
Hemofilie a srážení krve
CZ/HAEM/0418/0021b(1)