Komplikace jménem inhibitor – jaké léčebné varianty může hemofilik zvolit?
Kvalita života osob s hemofilií je díky dostupným léčebným možnostem lepší než kdy dřív. Existují ale případy, kdy léčba nezabírá, jak by měla – na vině jsou takzvané inhibitory. Co přesně se pod tímto pojmem skrývá a jak to terapii ovlivňuje?
Hemofilie je dědičné krvácivé onemocnění, které je způsobeno nedostatkem nebo úplným chyběním srážecích faktorů.2 Pro hemofilii A jde o faktor VIII, u hemofilie B se jedná o faktor IX.2 V takovém případě není tělo schopno dokončit proces srážení krve a srážecí faktory se mu musejí dodávat, což je základní princip léčby hemofilie.1,2
U části pacientů se ale v průběhu léčby vytvoří protilátky proti dodávanému faktoru.3 Jedná se o bílkoviny produkované imunitním systémem, které běžně pomáhají tělu bránit se proti cizím látkám, například bakteriím.4 Stejně tak to funguje i u protilátek proti srážecím faktorům. Tělo považuje dodávaný faktor za cizí látku, proti které se musí bránit, a proto vytvoří protilátky.1,3 Ty se vážou na faktor v krvi a tím ho inhibují – znemožní jeho funkci.1,3 Léčba pak přestává být účinná.1,3
Proč zrovna já?
Zatím není jisté, proč se u některých hemofiliků tvoří protilátky a u jiných ne.1 Známe pouze faktory, které toto riziko zvyšují.1,3 Jedná se o následující:
- Genové mutace spojené s úplným chyběním faktoru VIII,3
- genetické změny ovlivňující imunitní systém,3
- černošská a hispánská komunita,1
- rodinná historie výskytu inhibitoru.1
Nejvyšší riziko vzniku inhibitoru je u osob s těžkou hemofilií A. U nich dochází k rozvoji inhibitoru zhruba u 10–40 % .3 Co se lehké až středně těžké hemofilie A týče, tam protilátky nalezneme u 3–10 % hemofiliků.3 Osoby s hemofilií B jsou na tom lépe, inhibitory se vyskytují u zhruba 3 % těžkých hemofiliků B, u lehké a středně těžké hemofilie B jde o ojedinělý proces.3
Inhibitory se také vyskytují častěji u dětí, protože k jejich vzniku dochází nejčastěji během prvních 50 dnů léčby, tedy v dětském období.3,5
Co to pro hemofilika znamená?
Výskyt inhibitorů je sice nepříjemnou komplikací při léčbě hemofilie, ale má řešení.1 Možností je dokonce několik.1
Některé inhibitory jsou jen přechodné a po čase zmizí.1 U jiných pacientů funguje podávání vyšších dávek srážecích faktorů, které „přehltí“ inhibitory a zbyde jich dostatek na účinné srážení.1 Využít se mohou i preparáty, které tělu dodají látky, jež pomáhají obejít blokaci zmíněných srážecích faktorů, čímž se zajistí dostatečné srážení krve, případně léky napodobující faktor VIII a jeho funkci.1 Další možností je pak navození imunotolerance, kdy tělo proti dodávanému faktoru přestane bojovat pomocí tvorby inhibitorů.3 Poslední variantou je pak imunosuprese, potlačující imunitní odpověď těla.3
Důležité je uvědomit si, že přítomnost inhibitoru neznamená, že hemofilik bude krvácet častěji.5 Pouze je u něj těžší dostat krvácení pod kontrolu.5
Zdroje:
1. https://hemofilici.cz/index.php/cs/accordion-b/hemofilie-inhibitor
2. https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/inhibitors.html
3. https://www.feiba.com/us/patient/hemophilia-inhibitors#isi
4. https://www.wikiskripta.eu/w/Hemofilie
5. https://cs.wikipedia.org/wiki/Protil%C3%A1tka
M-CZ-00002032