Hemofilie je dědičné krvácivé onemocnění, které je způsobeno nedostatkem nebo úplným chyběním srážecích faktorů.² Pro hemofilii A jde o faktor VIII, u hemofilie B se jedná o faktor IX.²  V takovém případě není tělo schopno dokončit proces srážení krve a srážecí faktory se mu musejí dodávat, což je základní princip léčby hemofilie.^1,2

U části pacientů se ale v průběhu léčby vytvoří protilátky proti dodávanému faktoru.³ Jedná se o bílkoviny produkované imunitním systémem, které běžně pomáhají tělu bránit se proti cizím látkám, například bakteriím.⁴ Stejně tak to funguje i u protilátek proti srážecím faktorům. Tělo považuje dodávaný faktor za cizí látku, proti které se musí bránit, a proto vytvoří protilátky.^1,3 Ty se vážou na faktor v krvi a tím ho inhibují – znemožní jeho funkci.^1,3 Léčba pak přestává být účinná.^1,3

Zatím není jisté, proč se u některých hemofiliků tvoří protilátky a u jiných ne.¹ Známe pouze faktory, které toto riziko zvyšují.^1,3 Jedná se o následující:

• Genové mutace spojené s úplným chyběním faktoru VIII,³
• genetické změny ovlivňující imunitní systém,³
• černošská a hispánská komunita,¹
• rodinná historie výskytu inhibitoru.¹

Nejvyšší riziko vzniku inhibitoru je u osob s těžkou hemofilií A. U nich dochází k rozvoji inhibitoru zhruba u 10–40 % .³ Co se lehké až středně těžké hemofilie A týče, tam protilátky nalezneme u 3–10 % hemofiliků.³ Osoby s hemofilií B jsou na tom lépe, inhibitory se vyskytují u zhruba 3 % těžkých hemofiliků B, u lehké a středně těžké hemofilie B jde o ojedinělý proces.³

Inhibitory se také vyskytují častěji u dětí, protože k jejich vzniku dochází nejčastěji během prvních 50 dnů léčby, tedy v dětském období.^3,5

Výskyt inhibitorů je sice nepříjemnou komplikací při léčbě hemofilie, ale má řešení.¹ Možností je dokonce několik.¹

Některé inhibitory jsou jen přechodné a po čase zmizí.¹ U jiných pacientů funguje podávání vyšších dávek srážecích faktorů, které „přehltí“ inhibitory a zbyde jich dostatek na účinné srážení.¹ Využít se mohou i preparáty, které tělu dodají látky, jež pomáhají obejít blokaci zmíněných srážecích faktorů, čímž se zajistí dostatečné srážení krve, případně léky napodobující faktor VIII a jeho funkci.¹ Další možností je pak navození imunotolerance, kdy tělo proti dodávanému faktoru přestane bojovat pomocí tvorby inhibitorů.³ Poslední variantou je pak imunosuprese, potlačující imunitní odpověď těla.³

Důležité je uvědomit si, že přítomnost inhibitoru neznamená, že hemofilik bude krvácet častěji.⁵ Pouze je u něj těžší dostat krvácení pod kontrolu.⁵